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药物是工作，如今其股份公司已经暴涨至30亿的财富的杜根说。

英国一名1岁大女婴患上了急性淋巴细胞白血病，化疗及骨髓移植均不奏效。Sangamo：有望打开艾滋病治疗的新天地公司简介：Sangamo（SGMO）生物医药公司成立于1995年，于2000年在纳斯达克交易所上市，交易代码为SGMO。

5）本篇报告，我们将深度研究被称为基因剪刀的CRISPR基因组编辑技术这一2015年最重要科学突破的原理、优势、应用领域、海外公司产业化案例、未来催化及投资建议等。配对碱基对找到的概率从上千个降为每8个碱基对就可找到一个位点，这使得其理论上能对任一基因进行操作。Editas公司CEO Katrine Bosley今年举行的EmTech会议上表示，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗一种罕见的失明性疾病的临床试验，这种疾病名叫眼疾雷伯氏先天性黑内障，雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体，他们的视力低下到与失明无差异。核心观点1. 基因编辑作为自由改写DNA生命之书的剪刀，在改写人类基因治疗肿瘤艾滋病等世界难题、重塑动植物性状方面具备颠覆性变革，是精准医疗工程的核心技术，但成本过高及脱靶率高是制约早期基因编辑技术发展的瓶颈。规制角度：华盛顿基因编辑国际峰会研究-伦理共识已达成，后续各国持续加码将成大概率事件。

核心技术及专注领域：不久前，在CAR-T疗法治疗肿瘤疾病的新兴医疗公司Juno Therapeutics与Editas Medicine达成协议，利用后者的CRISPR技术，共同开发癌症免疫疗法CAR-T和TCR（high-affinity T cell receptor）。Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。如果Editas执行该计划，那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。

CCR5基因是HIV病毒进入体免疫T细胞的感应器之一，如果CCR5没有表达，那么HIV感染的效率会大大降低。第二，全球最先进的产业资本对于第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9投入不计成本，这意味着其巨大的应用前景及市场空间已得到全球公认。3）从国内政策看，今年的干细胞放开只是第一步，后续的看点至少有三个，包括：商业化及临床化治疗的放开、质控与疗效评价标准的明确以及异体干细胞治疗的放开，此外，精准医疗成为十三五重大科技专项，上升国家战略也将带来强催化。公司的创始人是加州伯克利分校的教授詹妮弗•杜德娜和她的博士学生蕾切尔•哈维茨，前者是CRISPR技术的发明者之一。

考虑到指数基金被动配置的特点，我们预计整个精准医疗板块所有公司，特别是小市值公司都将受益。目前，该药物已进入三期临床试验阶段。

通过梳理上述四家公司融资方式可以看出，尽管上述四家公司大多数产品仍处于试验阶段，业绩落地尚需一定时日。今年8月，包括比尔及梅林达•盖茨基金会和谷歌风投基金在内的重量级投资者，拿出1.2亿美元投资马萨诸塞州剑桥的Editas医药公司。国际先进资本的持续投入及新品试验的集中进行将在未来1-2年为资本市场带来持续催化。投资建议新思考：多重强催化之下，关注基因治疗子方向五虎上将。

CRISPR却大不相同通常，研究人员需要订购的只是RNA片段，其他成分都是现成的，全部花费只有30美元，这一点极大地促进了这项技术的广泛应用，因此它被全世界大大小小的实验室、研究所争相使用。Intellia Therapeutics：专注CRISPR/Cas9技术在CAR-T细胞治疗和造血干细胞中的应用公司及融资简介：Intellia Therapeutics也是一个专门从事将CRISPR/Cas9 技术应用于临床医学来治疗遗传性疾病的新兴医药科技公司。脱靶会导致细胞产生毒性，从而引发严重的安全问题，降低脱靶率是基因编辑技术推广需要解决的最关键的技术难题之一。另一方面，各国政府对于该技术的态度或将更进一步转向积极支持，考虑到其巨大应用前景，预计后续各国一系列扶植政策或将出台。

锌指核酸酶（ZFN）由锌指蛋白（ZF）和核酸内切酶组成，其中锌指蛋白构成DNA的识别域,它能识别DNA序列上的特异点位并与之结合，接着由核酸内切酶蛋白构成的切割域能特异性地在基因组特定位点切断DNA形成双链断裂缺口，双链断裂将会启动细胞内的DNA损伤修复机制，细胞可以通过同源重组修复机制修复DNA。英国一名1岁大女婴患上了急性淋巴细胞白血病，化疗及骨髓移植均不奏效。

Sangamo：有望打开艾滋病治疗的新天地公司简介：Sangamo（SGMO）生物医药公司成立于1995年，于2000年在纳斯达克交易所上市，交易代码为SGMO。5）本篇报告，我们将深度研究被称为基因剪刀的CRISPR基因组编辑技术这一2015年最重要科学突破的原理、优势、应用领域、海外公司产业化案例、未来催化及投资建议等。

配对碱基对找到的概率从上千个降为每8个碱基对就可找到一个位点，这使得其理论上能对任一基因进行操作。Editas公司CEO Katrine Bosley今年举行的EmTech会议上表示，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗一种罕见的失明性疾病的临床试验，这种疾病名叫眼疾雷伯氏先天性黑内障，雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体，他们的视力低下到与失明无差异。核心观点1. 基因编辑作为自由改写DNA生命之书的剪刀，在改写人类基因治疗肿瘤艾滋病等世界难题、重塑动植物性状方面具备颠覆性变革，是精准医疗工程的核心技术，但成本过高及脱靶率高是制约早期基因编辑技术发展的瓶颈。规制角度：华盛顿基因编辑国际峰会研究-伦理共识已达成，后续各国持续加码将成大概率事件。核心技术及专注领域：不久前，在CAR-T疗法治疗肿瘤疾病的新兴医疗公司Juno Therapeutics与Editas Medicine达成协议，利用后者的CRISPR技术，共同开发癌症免疫疗法CAR-T和TCR（high-affinity T cell receptor）。Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。

——干细胞治疗深度报告》中就已经明确指出，我们看好干细胞治疗在2016年爆发的主要逻辑，除了基本面上广阔的应用前景外，更重要的是其在2016年将面临全球及国内多重催化剂的持续共振：1）从美国看，FDA III期+大选政治周期将使得奥巴马政府进一步加码包括干细胞治疗、精准医疗在内的高端生物医药成为大概率事件。Editas计划在2017年开启CRISPR治疗一种罕见的失明性疾病的临床试验。

另一款药物叫锌指蛋白内切酶-CCR5-修改的干细胞产品（SB-728-HSPC），它使用电击法传导锌指蛋白， 该药物处于第I期临床试验。此次会议对人类基因编辑领域的基础和临床前期研究的必要性和重要性提出了积极的肯定，扫除了以违反伦理道德为由而反对在人类生殖或胚胎细胞进行基因编辑的基础和临床前期研究的声音。

他山之石：海外专注于基因编辑的生物科技公司的商业模式的启示。更重要的是，基因编辑技术的应用范围不仅仅在具有遗传效应的生殖细胞或胚胎细胞中，它可以应用在人类的体细胞上，通过改造人类体细胞的缺陷基因实现对遗传性疾病的治疗，同时又不影响对患者后代的基因遗传，这是其他所有的基因工程技术所不能做到的。

投资建议新思考在《全球多重奏之下，精准+肿瘤助力干细胞腾飞。再次，CRISPR-Cas9系统的可用位置更多。公司在产品布局方面覆盖精准医疗各个子环节：从干细胞治疗、基因测序、基因治疗，且技术方面居于国内绝对龙头，堪称精准医疗的航空母舰，其上市势必对整个精准医疗板块产生强催化。同时CRISPR-Cas9系统的商业化应用潜力也不容小视，主要体现在：2）在改写人类基因方面：结合诱导多能干细胞（iPS）技术，人们可以将通过基因编辑修复的iPS细胞重新发育为正常组织和器官来供病人使用。

CRISPR/Cas9与前两代基因编辑技术相比有压倒性优势，对基因工程领域的发展是革命性的：首先，相比起前两代基因编辑技术，第三代CRISPR/Cas9系统是一个天然存在的原核生物RNA干扰系统，其介导的基因组编辑是由RNA指导的，由于对靶序列的识别是RNA与DNA的碱基配对过程，相比起前两代使用蛋白质识别的方法，后者对DNA序列的识别要精确更多，这解决了基因编辑最重要的瓶颈——降低了脱靶切割的几率，减低了细胞毒性。强烈建议投资者阅读我们的深度报告。

展望未来，所有上文中提及的基因编辑应用领域，CRISPR均可以更加高效、廉价的方式快速普及，同时其也可以与干细胞治疗、细胞免疫等其他精准技术深度结合，是精准医疗方案不可或缺的组成部分，有望颠覆现有遗传病、癌症、艾滋病等重大疑难疾病的治疗方法。公司成立于2014年11月，初期获得了1500万美元A轮融资，投资者包括在CAR-T治疗领域的新兴医药公司诺华（Novartis）和风投公司Atlas Venture。

资本市场的思考：基因编辑迎来内外催化双驱动的爆发时代主题短期强催化：Science+Nature年度头号突破+华大上市+精准医疗基金 ，基因编辑主题有望复制量子通信行情2015年头号科技突破+华人领军，基因编辑短期有望迎来最强风口。【中泰证券基因编辑深度报告】基因剪刀开启造物主之梦平民化新时代 2015-12-29 06:00 · angus 本篇报告，我们将深度研究被称为基因剪刀的CRISPR基因组编辑技术这一2015年最重要科学突破的原理、优势、应用领域、海外公司产业化案例、未来催化及投资建议等。

Editas Medicine: CRISPR技术发明人团队，2017年开启肿瘤免疫及先天黑内障试验公司及创始人简介：Editas 是一家2013年11月成立的专门从事于将CRISPR/Cas9 和TALEN技术应用到基因编辑、蛋白质工程和分子与结构化生物的创投公司。CRISPR机制通过RNA以碱基的互补配对的方式对外源DNA进行识别，然后在相关Cas蛋白的帮助下，对病毒或噬菌体的DNA双链进行精确地切割，使其DNA双链断裂，从而杀死病毒或噬菌体细胞，保护细菌自身的生存。1）从技术角度：我们认为与其他更靠近基础科学的科技前沿主题难以落地不同，本次备受瞩目的的第三代基因编辑技术CRISPR最大贡献在于通过其高安全性、高效、廉价、简易的特点，能够快速被普通企业与中小实验室采用，开启了基因工程平民化的新时代。对于在人类体细胞上的基因编辑的临床医学试验积极地肯定了基因编辑技术对治疗遗传性疾病的巨大优势，这将会积极鼓励医疗科技行业加大对基因编辑技术的应用于商业化的投入，在未来几年内，那些专注于使用基因编辑技术治疗遗传性疾病的生物医学科技公司将会从他们所取得的临床医学成果中获得巨大的回报。

相比起锌指核酸酶（ZFN）技术，转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）主要是使用类转录激活子效应物TALE代替了锌指蛋白ZF作为DNA识别域---通过TALE 识别特异的DNA序列，然后令核酸内切酶在特定点将DNA序列精确切开。作为短期主题投资，最重要的是：1）主题广阔的想象空间带来的不可证伪性，这其中全球顶尖科技奖项的登顶是科技类主题吸引眼球的最好催化。

总计，这项合作将为Editas带来7.37亿美元。第二，全球最先进的产业资本：谷歌、微软、扎克伯格均对于第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9投入不计成本，这意味着其巨大的应用前景及市场空间已得到全球公认。

CRISPR/Cas9的革命性特征：低脱靶率、简单廉价、多点操作。工程植物：五年内首批基因编辑食物将端上餐桌。